靶向药高价难破？专家呼吁：将靶向药物纳入国家医保目录

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癌症一直是人类发病和死亡的主要原因之一。在中国，恶性肿瘤的发病率逐年上升。国家癌症中心发布的《2018年全国最新癌症报告》显示，我国恶性肿瘤新发病例380.4万例，死亡病例229.6万例，平均每分钟就有7人确诊癌症。

如何延长患者的生存期？确保肿瘤幸存者的生活质量达到尽可能好的水平？

6月24日，“靶向续命——辉瑞靶向创新峰会”在上海举行。本次峰会将聚焦肺癌、肾癌、胃肠道间质瘤和胰腺神经内分泌瘤的靶向治疗。来自全国肿瘤临床和科研领域的权威专家齐聚一堂，分享和交流各个肿瘤领域的最新治疗进展和诊疗经验，并就疾病进程、治疗理念、患者管理、医保准入等话题进行了深入探讨。

会议现场

会上，广东省人民医院（GGH）终身院长吴一龙教授表示，靶向药物和优化治疗方案的出现大大延长了晚期肺癌患者的生存期。然而，尽管靶向药物在治疗疾病方面具有诸多优势，但高昂的费用一直是无法回避的门槛。

“因此，有必要尽快将靶向药纳入医保，切实减轻患者疾病治疗的经济负担，让更多患者通过创新治疗药物实现最终治疗获益。”吴一龙教授说。

肺癌:靶向治疗助力精准治疗更进一步。

目前，肺癌的发病率和死亡率均居我国所有恶性肿瘤的首位。其中，非小细胞肺癌（非小细胞肺癌）约占所有肺癌病例的85%。得益于靶向药物的推广，一些患者的生活质量正在得到改善。靶向药物针对已经确定的致癌靶点，使肿瘤细胞特异性死亡而不影响正常细胞，避免了许多放疗和化疗的痛苦，患者的生活质量大大提高。

临床上已经发现了一系列肺癌的驱动基因，包括最常见的表皮生长因子受体（EGFR）、变性淋巴激酶（ALK）、ROS1等吴一龙教授指出，ALK和ROS1阳性肺癌已被证明是分子靶点明确的肺癌类型，并已上市靶向药物，与传统化疗相比，靶向治疗这两种类型的肺癌可以显著提高患者的生存期和生活质量。

广东省人民医院（GGH）终身院长吴一龙教授

此外，相关研究显示，亚洲ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者的无进展生存期（PFS）为13.6个月。全球III期临床研究显示，接受克唑替尼治疗的ALK阳性非小细胞肺癌患者的4年总生存率为56.6%。然而，OO-1201研究和PROFILE1001多中心和单臂临床研究显示，克唑替尼治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌患者的PFS分别为15.9个月和19.3个月。目前，克唑替尼是中国食品药品监督管理局（CFDA）批准的唯一针对ALK和ROS1的非小细胞肺癌靶向药物。同时，它已被国家综合癌症网络（NCCN）、美国临床肿瘤学会（ASCO）和中国临床肿瘤学会（CSCO）等国内外权威指南一致推荐为ALK阳性和ROS1阳性晚期非小细胞肺癌的一线药物。

“随着肺癌特定基因突变的不断发现以及这些突变基因靶向药物的临床应用，肺癌治疗进入精准治疗时代。”吴一龙教授说:“对于ALK和ROS1阳性非小细胞肺癌患者来说，在准确诊断后选择合适的靶向治疗无疑是最佳的治疗方案，可以帮助他们获得最大的生存益处。克唑替尼在中国上市五年以来，临床医生积累了丰富的治疗经验。ALK阳性患者一线使用克唑替尼，4年内OS率达到56.6%。”

晚期肾细胞癌:患者10年生存时间超过50个月。

肾细胞癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一。然而，早期发现肾癌非常困难，因为症状不明显。目前能提前发现的大多是常年坚持体检的人；缺乏定期体检或体检项目不够详细的人往往在中晚期才被发现。

根据国家癌症中心的全国癌症登记数据，2011年我国恶性肿瘤发病率为3.35/10万，死亡率为1.12/10万。

早期肾癌通过手术切除可取得良好的治疗效果，但晚期肾癌对传统的放疗、化疗、细胞因子或激素治疗不敏感，治疗效果不理想。然而，令人欣慰的是，与其他肿瘤相比，肾癌领域在过去十年中发展最为突出和迅速。

北京大学肿瘤医院副院长、肾癌黑色素瘤内科主任郭军教授表示:“目前，有更多的靶向药物可供选择，未来还会不断出现新药。”“同时，随着治疗方案的逐步成熟和优化，许多患者的病情得到了控制，生命得到了延长。我们过去使晚期肾癌患者的生存期不到一年，现在通过规范治疗，患者的生存期超过了四年。"

北京大学肿瘤医院副院长、肾癌黑色素瘤内科主任郭军教授。

研究表明，通过有效的靶向药物治疗，中国晚期肾癌患者的中位总生存期已超过30个月；意大利真实世界研究表明，在一线靶向治疗后使用二线靶向治疗可有利于患者的进一步生存，中位总生存期超过40个月；一项回顾性研究证实，TKI-TKI-mTORi在肾癌全流程管理中具有更显著的生存获益，将患者总生存期延长至50.7个月，这意味着晚期肾癌患者的长期生存已成为现实，晚期肾癌靶向治疗已突破50个月“大关”。

郭军教授介绍，目前，来自国家综合癌症网络（NCCN）、欧洲泌尿外科学会（EAU）和中国临床肿瘤学会（CSCO）的权威肾癌诊疗指南推荐舒尼替尼为一线治疗药物，阿昔替尼为二线治疗标准。

胃肠道间质瘤:转移性手术后随访治疗的新方法

胃肠道间质瘤是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤。它也是一种容易被忽视、与其他疾病混淆且容易复发的疾病，具有潜在的恶性倾向。目前，手术切除是胃肠道间质瘤的首选和唯一可能的治愈方法。但对于高危患者，术后复发率高，且多数复发肿瘤生长迅速，对放化疗不敏感。虽然患者可以进行二次或多次手术，但仍难以提高生存率。

北京大学肿瘤医院胃肠肿瘤内科副主任、GCP中心副主任李健教授表示:“在过去的20年里，伊马替尼在治疗不可切除和转移性胃肠间质瘤方面发挥了重要作用，但其耐药性也日益突出。因此，由于治疗转移性胃肠道间质瘤的药物相对较少，如何优化现有靶向药物，帮助患者获得最佳治疗效果成为临床急需解决的问题。”

北京大学肿瘤医院消化内科副主任、GCP中心副主任李健教授。

值得注意的是，最新研究证实，伊马替尼治疗后出现广泛或局部进展的胃肠道间质瘤患者在手术切除进展性病变后改用舒尼替尼。与继续伊马替尼治疗相比，继续使用伊马替尼的无病生存期为12个月，但改用舒尼替尼后延长至30个月，可显著延长患者术后生存期。在病灶进展亚组中，使用伊马替尼和改用舒尼替尼的无进展生存期分别为12个月和25个月。广泛进展亚组分别为13个月和39个月。该研究还被纳入2018年第54届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会。

“这项研究为转移性胃肠道间质瘤患者术后的后续治疗提供了新的路径。”同时，李健教授强调:“尽管如此，临床专家仍需要继续努力，并在未来共同努力，为转移性胃肠道间质瘤治疗中的各种问题带来改变和突破，并为患者提供更有效的治疗方案。”

靶向药进入医保的问题依然存在。

目前，靶向治疗已成为肿瘤治疗的一大趋势。然而，高昂的研发成本导致这类药物价格高昂。

有鉴于此，2017年国家首次尝试降低部分靶向药价格并通过谈判纳入医保，提高了医保覆盖面和药品可及性，对减轻患者负担具有重要意义。然而，一些临床上重要且有效的靶向药物尚未被纳入，无法满足部分患者的治疗需求。一些患者甚至通过不明渠道购买质量良莠不齐的仿制药，这必然给患者的治疗安全带来巨大风险。

“与其他肿瘤相比，ALK和ROS1阳性的非小细胞肺癌、肾癌、胃肠间质瘤和神经内分泌瘤患者的数量相对较少，治疗药物也相对较少。现有的治疗方法尤为珍贵。预计国家将把更多的靶向药纳入国家医保目录，提高靶向药的可及性，让更多患者享受同等质量的医疗服务和使用最有效靶向药的机会，从而延长患者的生存时间，提高患者的生活质量。”

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